療效指標分類


1. 臨床終點,如死亡,殘疾,功能喪失等

2. 影響疾病進程的重要里程碑事件,如骨折,心肌梗塞等

3. 量表。如社會參與(殘障), 社會活動(殘疾),臨床症狀或體征,心里狀態等。

4. 儀器和實驗室的檢查結果等。如血脂,血壓,細菌培養,病理檢查結果等。

 

根據疾病造成的結果,分為如下幾類:

1. 結構水平異常

病理報告、X片、CT、MRI、B 超、血管造影等顯示的人體解剖病理組織結構的變化以及可以看的見的肢體缺失、變形、積液、腫脹、畸形等指標

2. 功能水平異常

包括記憶、感覺、運動、語言、視力、聽力以及消化、呼吸、心血管、神經、精神、泌尿生殖等身體的各個系統生理功能( 包括心理功能) 出現的異常變化,一般是指疾病等引起的各種與人體基本功能相關的臨床症狀、體征等指標及其相關量表,如偏癱、失語,失眠、健忘,或者反映腦卒中的神經功能缺陷的量表如 NIHSS 等

3. 社會參與異常

即傳統所說的殘障水平,屬於個體投入到生活 環境中時遇到的困難程度,是指因疾病、外傷或發育 障礙等引起的患者參與一項社會功能時表現出差於 正常人的水平

4. 社會活動異常

即傳統所說的殘疾水平; 日常生活活動能力的指標( 如,如廁等) ,或反映患者生活能力的量表,如反映腦卒中患者生理能力的巴氏指數( Bathel-Index,BI) 等

 

根據疾病里程,轉軌,變化狀態的分類:

1. 臨床結局

臨床結果,一般指最想要的,或者最想避免的事件。

2. 臨床終點

在一段時間內,對臨床結局的觀測和評價指標。

3. 替代終點

能夠合理預測臨床受益或者對臨床終點指標。如血壓、低密度脂蛋白作為替代指標可以預測心血管事件的發生率。

替代終點指標可能因為選擇不當而導致葯 物臨床試驗失敗,因此,選擇替代終點指標需要特別 謹慎。

4. 中點終點

中間終點 本身不是一個與疾病最終結局相 關的功能或症狀測量的臨床終點;有時,中間終點顯示的治療效果也可以預測最終的臨床結局,這時,中間終點起到了替代終點的作用。

 

主要終點:

與葯物試驗目的有本質聯系,能夠反映主要臨床試驗目的、與臨床終點結局最有關、對葯物有效性最可信證據,能確切反映葯物有效性的指標。主要指標應根據試驗目的選擇易於量化、客觀性強、重復性高,並在相關研究領域已有公認標准的指標。

次要終點:

是與主要臨床試驗目的相關的重要支持性療效指標,或與次要目的相關的療效指標.

 

單一療效指標:

主要是指單一計量或分類計數的療效指標,包括單一症狀的發作輕重表述,如頭痛每月發作頻率、某個重要臨床事件的發生率等

復合療效指標:

如果與主要試驗目的有關的多種測定不能選擇 一個單一指標作為主要療效指標,可按預先確定的 計算方法,將多個指標組合構成一個復合指標。

全局評價指標:

全局評價療效指標通常是指把客觀指標和研究 者對患者治療后的臨床結局狀態或其改善程度總體 印象結合起來制定的一種療效評價指標,其通常是有序等級資料。

定量指標

定性指標

 

生物標記物:

生物標記是一種可以客觀地測量和評價正常的 生物學過程、致病的過程,或對治療干預的葯理學反應的指標.

 


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